Entre otras fuentes de información para su elaboración, se ha recopilado la información suministrada por las Comunidades Autónomas y Ciudades con Estatuto de Autonomía, en cuanto a las acciones emprendidas y estado del abordaje de ER en cada CC.AA.

El objetivo principal del informe es analizar el grado de cumplimiento de los objetivos planteados en la estrategia, y los objetivos secundarios son: 
a) Analizar el grado de avance en la implementación de la Estrategia de Enfermedades Raras en cada CC.AA. a través del estudio de indicadores específicos asociados a cada objetivo.
b) Extraer conclusiones a partir de las acciones realizadas por las distintas CC.AA. para implementar la Estrategia de ER.
c) Proponer líneas prioritarias de actuación a partir del análisis de los indicadores y las necesidades de las distintas CC.AA.